2021年8月26日，阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布，其口服靶向去铜疗法ALXN1840，在肝豆状核变性患者中进行的关键性3期临床试验FoCus中获得积极结果。肝豆状核变性又称为Wilson病（Wilson Disease，WD），是一种罕见的进行性遗传性铜代谢障碍性疾病。患者机体清除多余铜的途径受到损害，随着时间的推移，这导致毒性铜在肝脏、大脑和其他器官中蓄积，引起肝脏疾病、精神和/或神经症状，如性格改变、震颤及行走、吞咽或说话困难等，且往往不可逆。试验达到了主要终点，即相比标准治疗（SoC），ALXN1840使患者每日平均组织铜动员（copper mobilization）表现出具有统计学显著性的改善。

ALXN1840的铜动员作用比标准治疗高约3倍。新闻稿指出，它能选择性地与铜元素紧密结合并将它们从人体组织和血液中清除。该药已在美国和欧盟被授予治疗肝豆状核变性的孤儿药资格。该药由Alexion Pharmaceuticals公司开发，阿斯利康在去年斥资约390亿美元收购了Alexion。

该项多中心的FoCus试验，旨在评估与标准治疗相比，ALXN1840在12岁以上肝豆状核变性患者（n=214）中的疗效和安全性，入组患者包括初治受试者、和平均接受标准治疗≥10年的患者。完成试验48周主要治疗期的患者有机会参加长达60个月的扩展期，以评估ALXN1840的长期安全性和疗效。其他分析正在进行中，并将在即将召开的医学会议上展示。

安全性方面，ALXN1840通常耐受良好，大多数报告的不良事件被认为是轻度至中度，在开始治疗时未观察到神经功能恶化。在ALXN1840治疗组中，最常报告的不良事件是转氨酶水平可逆性升高。

（原文有删减）

参开资料：

[1] ALXN1840 FoCus Phase III trial in Wilson disease met primary endpoint demonstrating improvement in copper mobilisation from tissues. Retrieved August 26, 2021, from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2021/alxn1840-wilson-phase-iii-met-primary-endpoint.html

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