文|医药观澜

中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示显示，强生公司（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司申报的1类新药nipocalimab注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发治疗全身型重症肌无力（gMG）。公开资料显示，nipocalimab（M281）是一款经过临床验证的潜在“best-in-class”抗FcRn抗体，是强生公司以约65亿美元收购Momenta公司所得。

截图来源：CDE官网

Nipocalimab是Momenta公司开发的一款与FcRn结合的IgG1抗体，它通过与FcRn结合，阻止FcRn与致病的自身抗体结合。FcRn的作用是帮助抗体的循环再利用，从而提高自身抗体在血液中的水平。Nipocalimab通过抑制FcRn的功能，可以降低血液中致病的自身抗体水平。此前，它曾获得了美国FDA授予的预防胎儿和新生儿溶血病的孤儿药资格，并已在治疗重症肌无力的2期临床试验中获得了积极结果。2020年8月，强生公司宣布已与Momenta公司达成一项最终协议，以约65亿美元收购Momenta公司，获得了包括后者主要在研产品nipocalimab在内的研发管线项目。本次在中国，nipocalimab注射液获得的临床研究适应症为全身型重症肌无力。

根据Momenta公司此前公布的一项2期研究数据，nipocalimab治疗全身型重症肌无力，所有4个nipocalimab治疗组均显示了重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表评分改善。而在健康志愿者中开展的单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）1期临床研究中，nipocalimab也展现了安全性与耐受性，验证了其机理。

在98天的MAD研究中，候选药没有表现出严重不良事件，耐受性良好，循环IgG水平最多降低89％，平均降低84％。Momenta公司曾在新闻稿中表示，nipocalimab旨在设计成为一款无效应子（effectorless）、高亲和力、对pH不敏感的单克隆抗体，以改善患者生命。

该产品的临床数据支持其成为“best-in-class”的抗FcRn治疗药物的潜力，以满足免疫介导疾病中尚未满足的医疗需求。由自身抗体驱动的自身免疫性疾病包括重症肌无力、胎儿和新生儿溶血性疾病，以及其它严重的皮肤病、风湿病、神经系统疾病、血液系统疾病和肾脏疾病等。希望nipocalimab后续临床开发进展顺利，早日为患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）. Retrieved Aug 26，2021, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25

[2] Johnson & Johnson to Acquire Momenta Pharmaceuticals, Inc., Expanding Janssen's Leadership in Novel Treatments for Autoimmune Diseases https://www.prnewswire.com/news-releases/johnson--johnson-to-acquire-momenta-pharmaceuticals-inc-expanding-janssens-leadership-in-novel-treatments-for-autoimmune-diseases-301114715.html