施维雅公司（Servier Pharmaceuticals）今天宣布，美国FDA批准Tibsovo（ivosidenib）扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。新闻稿指出，Tibsovo是首个获批用于治疗这一患者群体的靶向疗法。

美国FDA批准得到了ClarIDHy临床试验数据的支持，它是首个针对IDH1突变胆管癌经治患者的随机3期临床试验。ClarIDHy研究的结果显示，Tibsovo将疾病进展和死亡风险降低63%（HR=0.37，95% CI，0.25，0.54，p<0.001）。Tibsovo和安慰剂组的中位无进展生存期分别为2.7个月和1.4个月。随机分配至Tibsovo组的患者中，分别有32%和22%的患者在6个月和12个月时保持无进展或死亡，而安慰剂组这一数值为0。

此外，Tibsovo也改善了患者的总生存期（OS）。Tibsovo治疗组中位OS为10.3个月，安慰剂组中位OS为7.5个月。因为临床试验方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可随疾病进展转入治疗组，安慰剂组中有很高比例（70.5%）的患者转入治疗组，因此OS差异未达到统计学显著标准。

胆管癌是一种罕见的侵袭性癌症。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病（AML）、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

Tibsovo最初由Agios公司开发，目前已在美国获批作为单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性AML成人患者，以及新确诊的携带IDH1基因突变，并且因为年龄≥75岁或患有合并症导致无法使用强化诱导化疗的AML成人患者。

参考资料：

[1] Servier Announces FDA Approval of TIBSOVO® (ivosidenib tablets) in IDH1-Mutated Cholangiocarcinoma. Retrieved August 25, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/servier-announces-fda-approval-of-tibsovo-ivosidenib-tablets-in-idh1-mutated-cholangiocarcinoma-301363055.html

（原文有删减）

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