2021年8月12日，Medivir公司宣布，其外用组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂remetinostat，在辅助治疗基底细胞癌（BCC）患者的2期临床试验中获得积极结果。相关数据已发表在Clinical Cancer Research上。

BCC是一种常见的皮肤癌，目前的主要疗法是手术切除。该项针对BCC患者的开放标签2期临床试验共入组25例患者。所有受试者每天接受3次remetinostat（1%）凝胶治疗，治疗持续6周，并在基线和第8周测量肿瘤直径。受试者在试验结束时对剩余肿瘤进行手术切除，并进行显微镜评估。

在最终分析的33个肿瘤中，总缓解率（ORR）为69.7% [90% CI, 54%–82.5%]，定义为从基线到第8周最长直径减小超过30%的肿瘤比例。换句话说，69.7%的肿瘤对局部治疗有反应，17个完全反应，6个部分反应。肿瘤直径平均缩小约62%，肿瘤面积缩小约71%。在病理检查中，54.8%肿瘤完全消退。安全性方面，未报告全身性不良事件。最常见的副作用是反应部位的湿疹样皮肤。

▲Remetinostat分子结构式（图片来源：PubChem）

之前，该药在一项在蕈样真菌皮肤T细胞淋巴瘤（MF-CTCL）患者中进行的剂量递增2期试验表明，患者皮肤病变的严重程度下降，客观缓解率（ORR）最高达40%，最高剂量下80%患者的瘙痒严重程度在临床上显著降低。Remetinostat能够有效抑制导致皮肤病变的HDAC，并在血液中被快速分解，从而预防与全身性HDAC抑制剂给药相关的副作用。

（原文有删减）

参考资料:

[1] Positive data from the remetinostat phase II study in basal cell carcinoma published in Clinical Cancer Research. Retrieved August 12, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/positive-data-from-the-remetinostat-phase-ii-study-in-basal-cell-carcinoma-published-in-clinical-cancer-research-301354426.html

[2] Kilgour, J. M., et, al. (2021). Phase II Open-Label, Single-Arm Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Topical Remetinostat Gel in Patients with Basal Cell Carcinoma. Clinical Cancer Research. Published. https://doi.org/10.1158/1078-0432.ccr-21-0560

[3] A New Type of Gel Shows Promise Against Common Type of Skin Cancer. Retrieved August 12, 2021, from https://www.aacr.org/patients-caregivers/progress-against-cancer/a-new-type-of-gel-shows-promise-against-common-type-of-skin-cancer/

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