百时美施贵宝（BMS）近日宣布，从美国市场上撤回罗米地辛用于治疗外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL)的适应症。此决定基于一项验证性III期临床试验未达到主要终点。

2011年，罗米地辛获得FDA的加速批准，作为单药治疗既往接受过至少一种系统治疗成年患者的PTCL。这一加速批准基于两项临床试验结果，评估罗米地辛对总缓解率替代终点的影响。

随后，BMS开展了一项验证性III期临床试验，评估罗米地辛+CHOP（Ro-CHOP）与 CHOP（环磷酰胺、多柔比星、长春新碱、泼尼松） 在一线 治疗PTCL 患者中的疗效，但未达到无进展生存期的主要疗效终点。根据此结果，百时美施贵宝决定撤回该适应症。外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一组起源于胸腺成熟T细胞或NK/T细胞的高度异质性的侵袭性非霍奇金淋巴瘤(NHL)，占欧美全部非霍奇金淋巴瘤的10%，但是这个比例在亚洲人群中高达24%。

据估计，我国PTCL每年新增患者大约为1.31~1.57万人。罗米地辛是一种选择性组蛋白脱乙酰酶抑制剂（HDAC），属于一种表观遗传疗法。罗米地辛通过抑制HDAC活性，调节组蛋白的乙酰化状态，促进抗肿瘤转录因子的转录和表达，调控相关信号通路，发挥抗肿瘤的生物效应。它能促进细胞分化，阻滞细胞周期，诱导细胞凋亡，上调肿瘤抑制基因如p21cip/WAF的表达等作用，发挥抗肿瘤效应。

2009年，罗米地辛获美国FDA批准用于治疗既往接受过至少一种全身治疗的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者，2011年获FDA批准用于治疗PTCL。BMS血液研发高级副总裁、医学博士 Noah Berkowitz表示：“虽然外周T细胞淋巴瘤的验证性研究结果令人失望。但 BMS 将继续为CTCL患者提供罗米地辛。对于CTCL来说，它仍然是一个被批准的重要治疗选择。与以往一样，我们在血癌研究和开发方面的努力，仍然追求为有需要的患者提供更好的结果。”