渤健（Biogen）公司和Capsigen公司近日宣布，两家公司已签订战略研究合作协议，将设计具有递送转化基因疗法潜力的新型腺相关病毒衣壳（AAVcapsids），以解决多种中枢神经系统和神经肌肉疾病的潜在遗传学病因。这项合作意在治疗中枢神经系统和神经肌肉疾病。Capsigen的筛选技术可生产经过剂量优化、符合要求的载体，这些载体有望适用于渤健的基因疗法产品。

根据协议条款，Capsigen将应用其载体工程方法，开发符合疾病特异性转导特征的高度定制化新型衣壳。渤健将获得Capsigen专有技术的独家许可，开发靶向多种（未披露数量）中枢神经系统和神经肌肉疾病的基因疗法。Capsigen将获得1500万美元的预付款，并可在达到研发里程碑时，获得4200万美元的里程碑付款；如果合作项目达到特定开发里程碑和销售额，则还可获得12.5亿美元的开发和商业里程碑付款。对于采用合作成果衣壳生产的产品，Capsigen还有资格从未来净销售额中获得特许权使用费。

据了解，这项合作将利用Capsigen的专有TRADE平台和相关技术，创建和识别符合疾病特异性转导特征的定制新型腺相关病毒衣壳。衣壳是病毒的蛋白质外壳，可保护和促进病毒的基因负荷进入宿主细胞。这项合作将利用Capsigen的衣壳工程专业技术和渤健的发现、开发、制造和商业化能力，加快基因疗法的开发。