上周FDA共颁发4项孤儿药资格，包括1款化学小分子、1款小分子靶向药、1款疫苗、1款单克隆抗体。其中包括武田开发的靶向α4β7整合素的维得利珠单抗，以及Precigen治疗复发性呼吸道乳头状瘤的治疗性疫苗PRGN-2012。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。

药物：PRGN-2012

研发企业：Precigen

治疗疾病：复发性呼吸道乳头状瘤（Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP）

简介：复发性呼吸道乳头状瘤（Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP）是与人乳头状瘤病毒（HPV）感染有关的呼吸系统少见肿瘤，多为良性，有一定的恶变倾向。PRGN-2012是一种创新的治疗性疫苗，具有优化的抗原设计，它使用Precigen专有的大猩猩腺病毒载体技术，诱导针对感染HPV 6型或HPV 11型的细胞的免疫反应。PRGN-2012正在通过与美国国家癌症研究所的合作研究与开发协议（CRADA）进行开发。

药物：MC16

研发企业：MitoChem Therapeutics

治疗疾病：视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）

简介：视网膜色素变性（RP）是一组以进行性视网膜光感受器细胞凋亡和色素上皮变性为主要特征的遗传性致盲眼病，与RP相关的基因位点发生突变是致病原因，这些基因在许多截然不同的生物学通路中起作用。RP的遗传方式多样，主要包括常染色体显性遗传、常染色体隐性遗传及X染色体连锁遗传，世界范围内的患病率为1/3,000～1/7,000，中国约为1/3,784。MitoChem开发了一种新型小分子，旨在通过保护线粒体稳态（homeostasis）免受衰老、遗传或环境因素引起的代谢和氧化应激的影响，从而治疗神经退行性疾病。该方法涉及独特的作用机制和新颖的靶标，具有治疗广泛神经退行性疾病的潜力。该候选化合物MC16针对眼部递送进行了优化，拟开发适应症为视网膜色素变性。

药物：维得利珠单抗（vedolizumab）

研发企业：Takeda Development Center Americas

治疗疾病：结肠贮袋炎（pouchitis）

简介：结肠贮袋炎（pouchitis）是炎症性肠病的一种并发症。维得利珠单抗（vedolizumab）是靶向人淋巴细胞α4β7整合素（integrin，胃肠道炎症的关键性介质之一）的重组人源化IgG1单克隆抗体。它用于中度至重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩氏病的治疗，这些患者对肿瘤坏死因子-α（TNF-α）抑制剂或其他常规疗法的反应不足或不耐受。维得利珠单抗通过阻断其主要靶标α4β7整合素，可减轻肠道炎症。

参考资料：

[1] Precigen. Retrieved Mar 19, 2021，from https://precigen.com/pipeline/

[2 ]MitoChem Therapeutics. Retrieved Mar 19, 2021，from https://www.mitocheminc.com/science

[3] Drugbank. Retrieved Mar 19, 2021，from https://go.drugbank.com/drugs/DB09033

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