近日（2021年3月15日），临床阶段的生物制药公司Rubius Therapeutics公布了其正在进行的RTX-240 1/2期临床试验的初步数据。红细胞疗法RTX-240在各类晚期实体瘤患者中显示出积极的安全性和疗效，当天Rubius股价随即盘中翻倍。

▲图片来源：nasdaq.com

Rubius公司认为，这些初步数据为其RED PLATFORM®平台在广泛疾病中的治疗潜力提供了依据；并且验证了该平台通过工程化红细胞刺激适应性免疫和先天免疫从而在难治性癌症患者中产生临床缓解的作用机制。

RTX-240是一款“现货型”的、同种异体的、工程化共表达4-1BBL（4-1BB配体）和IL-15TP的红细胞疗法。RTX-240旨在通过刺激适应性和先天性免疫，以产生抗肿瘤免疫反应。4-1BBL可以驱动T细胞和NK细胞增殖和活化以及IFNγ的产生；IL-15TP是IL-15和IL-15受体α的融合体，IL-15是一种细胞因子，通过促进T细胞和NK细胞增殖以及NK细胞细胞毒性来桥接先天免疫和适应性免疫。

▲ RTX-240共表达4-1BBL（4-1BB配体）和IL-15TP（图片来源：rubiustx）

积极的初步临床数据

RTX-240目前正在进行的开放标签、多中心、剂量递增、扩展、首次人体1/2期研究，旨在确定RTX-240的安全性、耐受性、药代动力学、最佳给药间隔和给药方案。这项研究仍在继续招募患者，并将继续调整剂量。截至2021年2月28日，RTX-240目前所产生的数据如下：

初步疗效数据

至2021年2月28日，1/2期实体瘤试验完成5个剂量队列（n = 16）给药，所有16例患者的安全性（主要终点）可评估，15例患者的疗效（次要终点）可评估。根据RECIST v1.1评估，其中2例患者达到部分缓解（PR），6例患者达到疾病稳定（SD）。

一例抗PD-L1治疗失败的转移性肛门癌患者，接受RTX-240，1e8剂量，每4周一次。该患者达到经证实的部分缓解（PR），靶病灶减少了54％。截至2021年2月28日，该患者距完成首次给药已有8个月时间。