编译丨范东东

日前，BioXcel Therapeutics宣布，旗下研究性、专有的口服溶解性右美托咪定（dexmedetomidine）舌下薄膜制剂BXCL501，已获得美国FDA的突破性疗法认定，用于老年痴呆症患者激越症状的急性治疗。

BXCL501是BioXcel公司独创的一种右美托咪定舌下薄膜制剂。做为一种选择性α2a受体激动剂，右美托咪定在临床上主要通过静脉输液给药，在重症监护中广泛用于患者麻醉和镇静等用途。在此前进行的临床前和临床研究中，试验证实BXCL501对老年痴呆症患者有抗激越的治疗作用。

由于目前FDA还没有在该适应症批准任何药物和疗法，因此针对老年痴呆症患者，尤其是患者相关的激越行为管理，对医生和护理人员而言是一项重大挑战。对于此次获得突破性疗法指定，BioXcel首席执行官Vimal Mehta认为，FDA决定授予BXCL501突破性疗法指定，进一步突显了该类患者群体对新疗法的迫切需求，同时也强调了BXCL501成为首个治疗选择的潜力，如果BXCL501未来成功获得批准，可以彻底改变治疗现状。Mehta表示，将与FDA紧密合作，将BXCL501推进痴呆症的关键性临床研究，以期在缺乏替代方案的治疗环境中，迅速将这种疗法带给数百万患者。

BXCL501获得突破性疗法指定主要是得到了1b/2 TRANQUILITY试验积极顶线数据的支持。试验结果显示，在使用30毫克和60毫克剂量的BXCL501患者组中，用药2小时后经过多个量表评估发现，患者激越行为发生了统计学意义上的显著减少。此外，试验中观察到的剂量依赖性反应，支持该公司在整个痴呆症治疗环境中研究BXCL501更广泛的使用计划。

除此之外，BXCL501在其他适应症的研究也取得了积极结果。2020年7月，BXCL501在精神分裂症患者和双相情感障碍患者的2项关键III期研究（SERENITY I、II）达到了主要终点和次要终点。试验结果显示，在精神分裂症患者和双相情感障碍患者中，BXCL501用于激越行为的急性治疗具有强大的治疗效果，能迅速持久地减轻激越，耐受性良好。同时，BioXcel也在研究BXCL501在其他疾病中的潜在作用，包括创伤后应激障碍、创伤性脑损伤、戒酒、恐惧症等。

老年痴呆症是由脑细胞损伤引起的神经认知疾病，会导致患者的认知能力和独立功能下降。在疾病过程中，多达70％的痴呆症患者通常会出现心理和行为症状。与痴呆症相关的激越行为可能对患者和护理人员的生活质量产生负面影响。此前，BXCL501已被美国FDA授予快速通道指定，用于精神分裂症，双相情感障碍和痴呆症患者的急性躁动治疗。

参考来源：BioXcel Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for BXCL501 for the Acute Treatment of Agitation Associated with Dementia