使用替代端点可以在保持统计能力的同时减少样本量。近日，一项发表在Neurology上的研究认为卒中事件症状是多中心随机颈动脉事后比较内膜切除术与支架置入试验(cREST)中无症状患者的替代终点血运重建。

CREST 在基线和随访时使用无卒中状态问卷(QVSS)评估卒中症状。虽然 CREST 的主要分析将“无症状”定义为180天没有卒中/短暂性脑缺血发作(TIA) ，但这里的人群进一步受到基线时不需要卒中症状的限制。事件判定的卒中定义与初步分析相同; 事件性卒中症状定义为随访中发生≥1次卒中症状。评估支架置入术(CAS)和动脉内膜切除术(CEA)治疗差异的三个终点: 判定的卒中，卒中症状和判定的卒中或卒中症状。

• 这个队列包括了 CREST 的1181名无症状患者中的826名。
• 确定的卒中事件发生在44名患者中，事件性卒中症状发生在183名患者中。
• 对判定的卒中终点的分析显示 CAS 的非显着风险比(HR)为1.02(95% 的置信区间[ CI ] ，0.57-1.85)。
• 事件性卒中症状结局的相应 HR 为1.54(95% CI，1.15-2.08) ，判定的卒中或事件性症状复合终点的 HR 为1.38(95% CI，1.04-1.83) ，两者均显著。

无症状患者的低卒中事件发生率对 CAS 与 CEA 治疗差异的评估提出了挑战。将事件性卒中症状作为替代结果使事件数量增加了4倍以上。分析表明，先前未报道的脑血管危险因素与脑血管病危险因素相比，CAS 有显著性差异。研究建议扩大初级卒中预防试验的终点，将卒中事件症状等替代事件包括在内，可以使试验更加可行。

文献来源：Meschia JF, Brott TG, Voeks J, Howard VJ, Howard G. Stroke Symptoms As a Surrogate in Stroke Primary Prevention Trials: The CREST Experience [published online ahead of print, 2022 Aug 26]. Neurology. 2022;10.1212/WNL.0000000000201188. doi:10.1212/WNL.0000000000201188