急性淋巴细胞白血病（ALL）小儿患者在异基因造血干细胞移植（HSCT）前采用全身放疗（TBI）的效果良好，但长期副作用令人担忧。FORUM研究评估了在这类患者中，预备性联合化疗是否可以替代TBI。

该研究是一项国际多中心、开放标签、随机对照的III期非劣效性试验，招募18岁及以下时确诊的、在4-21岁期间进行HSCT的、在HSCT前获得完全缓解的的患者，随机接受TBI（12 Gy）+依托泊苷 vs 氟达拉滨+硫替帕+白消安/硫丹清髓调理。非劣效性界值为8%。一旦达到非劣效性界值，则停止随机分配患者。

主要终点

2013年4月-2018年12月，共筛选了543位患者，其中417位参与随机分组，212位接受TBI，201位接受化疗调理。2019年3月31日达到非劣效性界值。中位随访2.1年。在意向治疗人群中，TBI后的2年总体存活率（OS）较化疗调理后的显著更高（0.91 vs 0.75）。TBI组和化疗调理组的2年累计复发率分别为0.12 vs 0.33，治疗相关死亡率分别为0.02 vs 0.09。

次要终点

该研究结果显示，TBI联合依托泊苷相比化疗调理的OS更好，复发风险更低。因此，对于4岁以上的拟进行异基因HSCT的高风险ALL患者还是宜采用TBI联合依托泊苷进行移植前的准备。

原始出处：

Christina Peters, et al. Total Body Irradiation or Chemotherapy Conditioning in Childhood ALL: A Multinational, Randomized, Noninferiority Phase III Study. Journal of Clinical Oncology. December 17, 2020.