2021年6月7日，美国多家媒体消息。美国FDA周一批准了百健（Biogen） 的阿尔茨海默病药物 Aducanumab，使其成为美国监管机构批准的第一种减缓阿尔茨海默病患者认知能力下降的药物，也是近二十年来第一种治疗该疾病的新药，

阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease）65岁以前发病者，称早老性痴呆；65岁以后发病者，称老年痴呆症。阿尔茨海默病是一种进行性神经退行性疾病，会慢慢破坏记忆力和思维能力。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。

根据阿尔茨海默氏症协会的估计，超过 600 万美国人患有此病。据该组织称，到 2050 年，这一数字预计将增至近 1300 万。健康保险公司Cigna 的估计，将有多达 140 万人可能有资格使用这种药物。

FDA 上一次批准针对阿尔茨海默氏症药物是在 2003 年（ Namenda + Aricept），此疗法可以帮助暂时减轻症状，但不会改变潜在的病程。距今已经将近20年。

阿尔茨海默氏症是美国第六大死因，根据美国CDC数据，2019 年美国有 121499 人死于阿尔茨海默病，比十年前增加了 54%。

此次批准的Aducanumab 的效果可能是有限的，旨在帮助缓解认知能力下降，而不是真正治愈这种疾病。

支持这种药物的医生警告说，它不会对所有患者都有帮助，尤其是那些患有更晚期疾病的患者。Cigna 估计，符合治疗条件的患者每年可能面临 10000 美元或更多的自付费用，有Medicare患者的自付额可能会减少到4000 美元每年。而Biogen每年将可从患者那里收到约 56000 美元的费用。

FDA 的决定备受期待。该药物以 Aduhelm 的名义销售，预计也将为Biogen带来数十亿美元的收入，并为患有该疾病的患者的朋友和家人带来新的希望。

Biogen的股票因公告而一度停牌，该药物的批准可算是股票市场的重磅炸弹。 截止发稿，股价飙涨60%。此前Biogen因最畅销药物 Tecfidera 失去专利保护的问题（一种用于多发性硬化症的药物）股价大跌。

“这是新的一天”，阿尔茨海默病协会首席执行官哈里·约翰斯在一份声明中说。“这项批准使患有阿尔茨海默氏症的人有更多时间过上更好的生活。对于家庭来说，这意味着能够更长时间地陪伴亲人。它是关于重振科学家和公司以对抗这种疾病的祸害。这是关于希望的。”

FDA此前面临着来自阿尔茨海默病患者的朋友和家人要求快速跟踪 aducanumab 的巨大压力，但自 2016 年获得临川监管批准以来，这条道路一直存在争议。

2019 年 3 月该药物实验数据经一个独立小组的评审，结果并不太好，Biogen停止了对该药物的研究。几个月后，该公司宣布再次寻求FDA批准该药物。因此股价在 11 月飙升，公司向FDA展示了高度“有说服力”的证据，证明 aducanumab 是有效的

但两天后，另一个外部专家小组同样拒绝认可这种实验药物，理由是数据不可信。它还批评机构工作人员所谓的过于积极的审查。

当Biogen在 2019 年底寻求批准该药物时，科学家表示对更大数据集的新分析显示，aducanumab“减少了早期阿尔茨海默病患者的临床下降”。

阿尔茨海默病专家和华尔街分析师立即表示怀疑，有些人怀疑临床试验数据的可信度，还有人批评说，批准这款药会使其他公司更难招募患者参加自己的药物试验。

一些医生表示，如果 aducanumab 确实进入市场，他们也不会开处方。

支持者包括倡导团体和急需新疗法的患者的家人，都承认数据并不完美。然而，他们认为它可以帮助减缓这种症状的恶化。

瑞穗证券的高级生物技术分析师 Salim Syed 周一表示，该批准“很有趣，因为 FDA 在这里基本上确认了 β-淀粉样蛋白假设已经得到验证”，并补充说该决定将对未来的临床试验产生重大影响。一些专家不相信该化合物会减缓认知能力下降。

RBC Capital Markets 分析师 Brian Abrahams 在 6 月 1 日给客户的一份报告中表示，预计 FDA 的决定将在整个生物制药行业产生反响。

认知障碍或痴呆症患者的大脑被证明往往已经积累了 β 淀粉样蛋白，许多研究人员认为，β 淀粉样蛋白在阿尔茨海默症种发挥重要作用。

Aducanumab 通过清除大脑中的淀粉样蛋白起作用。

但是，在给病人开这种药之前，医生首先要确保患者的大脑中有淀粉样蛋白堆积，这通常需要进行成像扫描或脊椎穿刺，而这些通常不在医疗保险范围内。威尔康奈尔医学院和纽约长老会医院阿尔茨海默病预防诊所的主任理查德·艾萨克森 (Richard Isaacson) 表示。

与其他可以在药房买到的药丸形式的阿尔茨海默氏症药物不同，aducanumab 需要每月在诊所输液。艾萨克森博士说，患者需要使用磁共振成像或 MRI 进行监测，以防止出现小脑出血，这是药物的潜在副作用。

据 FDA 称，在临床试验中，41% 接受 Aduhelm 治疗的患者通过 MRI 检测到副作用，其中他们的大脑有少量出血、出血或积液。大多数患者没有出现任何副作用的症状；在 24% 的人中，最常见的是头痛。FDA 也建议使用 MRI 来监测患者的副作用。

FDA表示将继续监测该药物的表现。如果该药物不能按预期发挥作用，可能会采取措施将其从市场上撤下。

那些周五把BIIB卖掉的投资者，现在该是捶胸顿足了……

（来源：CNBC，WSJ）