监管环境的明显改善及跨国公司申报策略的变化使获得上市许可的所需的时间普遍减少，六大监管机构之间的协调统一性也有所提升，过去10年（2009-2018年）里获批上市的新药数量也有所增长，六大监管机构包括欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品监督管理局（FDA）、日本药品和医疗器械管理局（PMDA）、加拿大卫生部、瑞士医药管理局（Swissmedic）和澳大利亚药品管理局（TGA）。

　　国际法规科学创新研究中心（CIRS）在题为《2009-2018年6大监管机构批准的新药：关注加速审评通道和孤儿药状态》的研发简报70中发布了一项新研究，该研究对新活性物质（NAS）的获批情况进行统计，有如下发现。

　　六大监管机构包括欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品监督管理局（FDA）、日本药品和医疗器械管理局（PMDA）、加拿大卫生部、瑞士医药管理局（Swissmedic）和澳大利亚药品管理局（TGA）（如图1所示）。

　　CIRS的统计表明，六家监管机构批准的品种数从2009-2013年间的16个NAS增长至2014-2018年间的52个NAS，这表明在此阶段内，有更多的产品实现了国际化。

　　影响新药提交申请并获得监管机构批准总时间的潜在影响因素包括公司策略、审评程序的实施和类型、产品类型及其治疗领域。特别地，加速审评通道（FRP）、孤儿药指定和申请人规模是影响提交和批准策略的主要因素。

图1：监管环境的改善有助于获得上市许可所需时间的普遍缩短。（批准时间为提交申请至获得监管机构批准所需的时间。时间包括监管机构和申请人耗费的时间。EMA批准时间包括EU委员会耗费的时间。)

来源：国际法规科学创新研究中心

　　关注加速审评通道

　　六家监管机构均已实施一种特定的FRP，即旨在加速有前景新活性物质审评进程的加速审评程序（指EMA的“加速审评”、Swissmedic的“绿色通道”和另外四家监管机构的“优先审评”）。TGA自2017年开始实施优先审评体系，2018年第一次通过该体系批准新药。一般而言，通过加速审评程序所需的时间短于标准程序。

　　2018年，FDA（73%）加速审评所占的比例最高，其次为加拿大卫生部（35%）、PMDA（28%）、Swissmedic（13%）、EMA和TGA（10%）。

　　六家监管机构中，FDA提供（或可用）的加速审评通道（FRP）最多，对于有未满足医学需求的领域，加快药品的审评和/或批准，提高药品的可及性。2018年，FDA批准的NAS中有75%的品种至少从一种可用的FRP中（不包括孤儿药）获益。 其他机构中，FRP的获益率在TGA的10%至加拿大卫生部的41%之间。（见图2）。

图2：六国监管机构中，FDA提供（或可用）的加速审评通道（FRP）最多，对于有未满足医学需求的领域，加快药品的审评和/或批准，提高药品的可及性。

来源：国际法规科学创新研究中心

　　关注孤儿药状态

　　六家监管机构指定为孤儿药的NAS数量从2009-2013年的25%提高至2014-2018年的38%。2018年，FDA批准的孤儿药最多（35），而PMDA的最少（8）。加拿大卫生部现在尚未执行孤儿药政策；但是，该机构2018年批准了15个FDA、EMA或TGA指定为孤儿药的NAS。

　　2018年，FDA的孤儿药中位批准时间最短（243日），因为其中88%的品种均通过加速审评获批。六家监管机构中，只有EMA的孤儿药中位批准时间超过非孤儿药。2018年Swissmedic的这些时间指标接近。2018年TGA批准的孤儿药中，20%通过刚启动的优先审评程序获批。

　　2014-2018年获得六家监管机构批准的52个NAS品种中，只有10个NAS品种在所有监管机构中被指定为孤儿药，表明各监管机构间指定孤儿药的标准有一定差异。一般而言，孤儿药NAS的中位提交时间差长于非孤儿药NAS。

　　事实上，大部分孤儿药NAS都是由非顶尖企业注册的，突出小规模企业在推动创新方面起到的重要作用。

图3：CIRS的统计表明，大部分孤儿药NAS都是由非顶尖企业注册的，突出小规模企业在推动创新方面起到的重要作用。

来源：国际法规科学创新研究中心