1类化药临床审批概况

　　2019年2月，共有7个中国1类化药获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床默示许可，其中2个为特殊审批品种，具体信息如下表所示：

1. RMX1001

　　RMX1001是一种环氧化酶2（COX-2）抑制剂，在美国进行到临床二期试验，用于治疗癌症相关的疼痛。

　　研发里程碑

　　2017年9月，杭州若迈幸医药科技有限公司向中国食品药品监督管理总局（CFDA）提交RMX1001的临床试验申请（化药1类）。

　　2018年3月，上海海和药物研究开发有限公司与诺迈西（上海）医药科技有限公司合并运营。杭州若迈幸医药科技有限公司则是诺迈西（上海）医药科技有限公司的全资子公司。

　　2019年2月，石药集团和海和生物达成合作协议，将组建合资公司，联合开发海和生物的5个新药项目：RMX1001、RMX1002、RMX2001、HH185和CDK4/6i。

　　RMX1001由杭州若迈幸医药科技有限公司研发，中国1类同靶点药物如下表所示：

2.SIPI-2011

　　SIPI-2011处于临床一期，用于治疗室性心律失常。该药物的具体活性成分和靶点尚不明确。2017年4月，上海医药工业研究院及其江苏康缘药业股份有限公司向中国食品药品监督管理总局（CFDA）提交临床试验申请（化药1类）。2019年2月被默认许可临床试验。

3.TT-00420

　　TT-00420是由南京药捷安康生物科技有限公司研发的选择性聚焦型激酶抑制剂，通过抑制细胞周期有关的极光激酶A和B（aurora kinase A和B）以及参与血管生成的受体酪氨酸激酶（Receptor Tyrosine Kinases，RTKs）表现出双重机制抑制肿瘤的增殖。目前该产品处于治疗三阴性乳腺癌（TNBC）的临床一期研究阶段。

4.BPI-17509

　　BPI-17509是一种全新化学结构的成纤维细胞生长因子受体（FGFR1/2/3）小分子口服抑制剂，拟用于治疗FGFR基因融合突变或扩增的各类肿瘤。FGFR属于酪氨酸受体激酶家族，包括四种受体亚型（FGFR-1,2,3和4）以及一些异构分子，在肿瘤增殖、血管生成、迁移和存活中起着至关重要的作用。研究发现，失控的FGFRs信号与多种恶性肿瘤的发生发展密切相关，一些癌症中FGFRs通过基因扩增、染色体易位和突变几种机制过度激活, 使得癌细胞获得过度增殖、逃避凋亡、容易迁移等致癌特性。BPI-17509通过特异性抑制FGFR1/2/3的活性来阻滞相关信号传导，进而影响生物体内细胞增殖、凋亡、迁移、新生血管生成等多个生理过程，最终达到抑制肿瘤生长的目标。BPI-17509由贝达药业开发。中国1类同靶点新药如下表所示：

5.盐酸希美替尼

　　盐酸希美替尼由中国科学院上海药物研究所研发，后转让给石药集团研发，作用机制独特，同步高效选择性抑制肿瘤血管生成及肿瘤微环境相关酪氨酸激酶，协同拮抗肿瘤细胞、重塑肿瘤微环境，规避传统单靶抑制剂带来的临床严重制约性和毒性，具有多环节拮抗肿瘤和克服耐药的优势，拟用于治疗胃癌（包括胃食管交接部腺癌）、胆管癌、肺鳞癌、晚期尿路移行细胞癌和雌激素受体阳性（ER+）乳腺癌。2018年11月，临床试验申请（化药1类）获CDE受理，并于2019年2月获得默示许可。

　　交易及合作

　　2019年2月26日，石药集团附属上海润石医药科技有限公司与上海药物研究所订立四份协议，将以首付款人民币3430万元、最多人民币4.12亿元，获上海药物研究所开发的4个小分子化合物合作开发及商业化授权，包括希美替尼和3个当时处于临床前阶段的药物。

6.Hemay808

　　Hemay808由天津和美医药科技有限公司研发，主要用于治疗类风湿性关节炎、炎症性肠病（IBD）、银屑病、脓毒症、特应性皮炎、慢性阻塞性肺疾病（COPD）等自身免疫异常类疾病。2018年12月，国家药品监督管理局（NMPA，原CFDA）受理本品的临床试验申请（化药1类）。2019年2月被默认许可临床试验。

7.Edaravone/(+)-2-Decanol (依达拉奉/右旋莰醇)

　　依达拉奉/右旋莰醇是由神经保护剂依达拉奉与(+)-2-莰醇(4:1)组成的舌下片剂，与南京先声东元制药提交的依达拉奉右旋莰醇注射液，为同种有效成分不同剂型的品种。Y-2的活性成分为依达拉奉和(+)-2-莰醇，前者是自由基清除剂，后者是炎症抑制剂，两者通过协同作用减少脑卒中引起的脑细胞死亡。舌下含服给药方式使Y-2舌下片迅速崩解，经过舌下黏膜静脉丛直接进入血液循环，无首过效应，然后透过血脑屏障到达脑卒中患者的脑损伤部位，发挥神经保护作用。处于治疗急性中风，包括缺血性中风和出血性中风的I期临床试验。

　　研发里程碑

　　2018年11月，在中国的临床试验申请（化药1类）获CDE受理，并于2019年2月获得临床默示许可。

　　2018年10月，与美国伊利诺伊州的OSF HealthCare合作开展针对中风、颅内出血的临床I期试验（NCT03495206）。

　　2018年3月，在美国的IND申请获得批准（IND 138332）。

　　治疗急性中风的中国1类新药如下表所示：