2018年国家药监局大力推进药品医疗器械审评审批制度改革，批准九价人乳头状瘤病毒疫苗、特瑞普利单抗注射液等48个新药上市，仿制药质量和疗效一致性评价稳步推进。”1月4日，在国家药品监督管理局召开的听取有关全国人大代表、全国政协委员、专家学者和行业协会代表意见建议，共商药品监管大计座谈会上，国家药监局局长焦红对2018年的药品审评审批制度改革作出“年终总结”。

　　对于医药创新来说，2018年是令人振奋的一年。“全球新”罗沙司他胶囊在中国实现了全球首发，我国首个国产PD-1抗体药物获得有条件批准……

　　“药审改革以来，我国药监政策加速和国际接轨、创新人才踊跃投入新药研发，我们已经积蓄了巨大的创新能量。而这些能量正在爆发，中国患者能更快用上新药好药，中国医药产业正阔步走向世界舞台中央。”座谈会参会代表、中国化学制药工业协会执行会长潘广成谈及药审改革对中国医药产业发展的深层影响时，按捺不住激动的心情如此说道。

　　新药审评持续“提速增效”

　　中国药监部门敢不敢先于美国FDA批准一个新药？

　　药审改革推进，在大大小小的药研会上，总有人会抛出这个问题。2018年12月，“全球新”罗沙司他胶囊在中国获批，对此问题做出了肯定的回答。

　　“这是药审改革的阶段性突破成绩。”沈阳药科大学国际食品药品政策与法律研究中心主任杨悦教授评价。药事纵横创始人、新药研发人士魏利军也表示，罗沙司他胶囊审评审批工作的含金量是世界级的。

　　“中国批准全球首发新药是必然的，全球第二大药品市场的地位要求我国药品监管机构要高效运行。”在魏利军看来，以前我国药监部门在新药审批上态度十分谨慎，很大程度上是因为对新药审评审批的经验不足；药审改革后，我国新药研发活跃，药物临床试验质量提高，再加上审评人员和专家队伍的扩充，国家药品审评中心已经有能力去批准“全球新”药物了。“迈出第一步后必然有第二步，以后这类药会越来越多。”他说。

　　以往创新药在我国的上市时间比欧美要晚5~7年，如今，药审改革让药企和患者能共享审评加速红利。上海罗氏制药有限公司的一位工作人员告诉记者，得益于药审改革，罗氏2018年有3个新药加速进入中国。据悉，罗氏的新一代ALK抑制剂阿来替尼从进入优先审评程序到正式获批，仅仅用了不到5个月的时间，基本实现和欧美同步上市。创新药上市的中外“时差”正在缩短，惠及患者。

　　药审改革也为中国本土新药营造了良好的研发氛围。在2018年的最后一个月，我国首个国产PD-1抗体药物获得有条件批准，首个治疗经典型霍奇金淋巴瘤的国产PD-1单抗药物获得有条件批准，首个由研发机构作为药品上市许可持有人进行委托生产的中药新药获批……在2019年元旦到来之际，国家药监局为医药行业献上了一份扎扎实实的大礼包。

　　“组合拳”打出利好创新药

　　药审改革是个系统工程，要将新药更快地送达患者手中，要在药物研发的各个环节加速。2018年，调整药物临床试验审评审批程序，发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》《临床急需境外新药审评审批工作程序》等指导文件……国家药监部门打出政策“组合拳”加速临床急需新药上市。

　　“以上政策是为了解决创新药在我国上市迟滞，疑难危重疾病缺乏有效治疗手段的紧迫需求未能有效满足的问题。是对中办、国办印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》的落实之举，也体现了我国药品监管政策在进一步与国际接轨。”杨悦评价。

　　2018年7月，国家药监局公布《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》，在我国申报药物临床试验的，自申请受理并缴费之日起60日内，申请人未收到药审中心否定或质疑意见的，可按照提交的方案开展药物临床试验。药物临床试验到期默认许可制在我国开启，我国的新药临床试验审评模式更加高效。2018年11月5日，第一批获得默许的受理号公布，截至2019年1月4日，药审中心网站“临床试验默示许可”栏目下已经有199条记录。

　　“到期默认许可制降低了创新药进入临床试验的门槛、缩减了准入周期，只要试验的安全性没有问题，药企可以第一时间开展临床试验。”魏利军直言，这种“低进高出”的政策对创新药研发十分有利，但对企业应对风险的能力提出了更高要求，中国创新药也将经历 “挤泡沫”的过程。

　　宽进严出保障用药安全

　　药审改革的题中之义是通过优化审评程序提高审评质量，助力药物研发。在给企业更多自由度的同时，药监部门严把出口，保障药品质量。

　　“在审评审批提速提质的过程中，各个机构都在发力。” 魏利军在工作中接触过一些药品检查员，他们表示配合药审改革，现在的检查工作比以前更为严格与细致，企业要把资料做好，更要把细节做到位。

　　“药审改革加快了创新药上市速度，但却并未降低对药物安全性和有效性的要求。药审改革的进程正在加快，这是一个从局部突破到整体制度调整的过程。”杨悦一语中的。

　　杨悦介绍，创新药的审评正在发生全球性变革，适应性临床试验设计、接受境外临床试验数据、有条件批准上市、真实世界证据的应用等创新审评工具和方法不断涌现，我国药监部门也在进行相关领域的探索。“这些改变可能带来一定的风险，为了保障患者生命安全，药审机构必须在预期获益与可能的风险之间进行权衡，采取全生命周期评价的方式对药物予以持续评价，并在必要时采取风险控制措施。”她补充道。

　　事实上，2018年的药监政策中有不少“保险”设置。到期默认许可制下，如果受试者安全性风险增加，或有其他安全性风险信号，临床试验或被叫停。国家药监局也发布多个文件，完善药品不良反应监测制度，落实上市许可持有人不良反应报告主体责任。

　　“药品应该在设计、研究、生产、使用的全过程中加强质量监管，在上市后加强安全性再评价，这样才能真正让百姓用上安全有效的药。”潘广成认为，加速审评、加强全产业链监管，国家药监部门的重点抓得很准。

　　“1月4日国家药监局座谈会，很多参会代表来自行业第一线。”潘广成为国家药监局的积极作为点赞，“中国医药产业由大到强唯有创新。药审改革向前推进，一些政策如何能更好地落地、如何能深入影响产业，要解答这些问题，也需要听到行业的声音。”