双抗药物方兴未艾,有望成为未来临床治疗重要选择
时间:2021-04-22 09:01:13 热度:37.1℃ 作者:网络
双特异性抗体(Bispecific Antibodies,BsAb)是指可以同时结合两个不同抗原或一个抗原不同表位的抗体,可通过其特有的作用方式,如衔接T细胞和肿瘤细胞、协同抑制信号通路、形成蛋白复合物等,发挥单抗无法实现的生物学功能。简单来讲,双抗药物是将两个不同的单抗结构融合而形成,但涉及双链错配这一特有的技术难点。
单抗药物一般使用IgG型抗体,包括两个Fab区和一个Fc区;双抗药物从结构上分为全长双抗(结构和IgG单抗类似,有Fc区)和片段双抗(由IgG单抗的Fab区组成,无Fc区)两种类型。因分子结构是否存在Fc片段引起的组织渗透性、免疫原性、半衰期、稳定性等问题,以及功能性、亲和力、效价(抗原结合的数量)、抗原特性等多方面问题,使得双抗药物研发门槛非常高,其要求达到的安全性、有效性、成药性平衡都远高于单抗药物。
Fc区存在与否对双抗药物的影响具有两面性,在实际研发中,需要结合临床适应症,有针对性地选择抗体分子大小,考虑是否保留Fc区。双抗技术平台的构建也因此有所区别。典型的片段双抗技术平台有安进的BiTE平台、赛诺菲的Nanobody平台等;典型的全长双抗技术平台有罗氏的KiH平台、CrossMab平台、ART-lg平台以及艾伯维的DVD-lg平台等。
双特异性抗体具有三种作用机制,可以靶向多个抗原或抗原表位,其发挥的协同效应比单克隆抗体更具优势,同时还可介导多种特定生物学效应发生:一是桥联免疫细胞与肿瘤细胞,通过招募和激活免疫细胞杀伤肿瘤细胞,包括T细胞桥联和NK细胞桥联。2009年欧盟批准的Catumaxomab和2014年美国FDA批准的Blinatumomab均是应用了该作用机制。二是抑制或激发多个信号通路,发挥协调效应。肿瘤等疾病的发生往往涉及多条信号通路,单一信号通路阻断往往不能完全抑制疾病进程,反而还容易导致其他补偿通路的激活。BsAb可以特异性阻断多条信号通路,达到更好的抑制疾病效应。三是借助抗体双价结构,介导蛋白复合物形成,发挥生物学效应。2017年上市的靶向凝血因子IXa和X的双特异性抗体Emicizumab,是一种人源化双特异性IgG4抗体,作用机制是同时桥联结合因子IXa和因子X,从而仿真FVⅢ的生理功能,促进凝血酶的产生。
截至2020年10月,全球已有3款双抗药物获批上市,适应症包括肿瘤和血友病。
2018年全球28个新启动的双抗药物临床试验中有27个是肿瘤方向。2019年全球共有超过85个处于临床阶段的商业化双抗管线,适应症进一步向肿瘤集中,占比达86%。双特异性抗体作为新一代抗体技术,其发展还处于早期阶段。
目前全球双抗药物研发主要集中在Ⅰ期和Ⅱ期临床研究,少部分药物进入Ⅲ期临床研究。我国处于后期临床和上市申报阶段的双抗药物均为引进产品。与跨国公司相比,国内企业的双抗药物开发尚偏早期阶段,近六成产品处于临床前研究阶段。康宁杰瑞、康方生物、健能隆、友芝友生物、岸迈生物等生物医药企业已布局双抗药物。国内一些大型药企也开始布局该领域,信达生物于2015年与礼来制药达成三个肿瘤免疫治疗双特异性抗体药物的全球开发合作协议;丽珠医药于2016年入股 AbCyte Therapeutics,获得AbCyt e的单抗和双抗技术平台的中国开发权;先声药业于2018年获得Merus独家授权,在中国区域利用Merus专有的BiclonicsR
技术平台开发和商业化三种双特异性抗体。总体来看,国内双特异性抗体的竞争格局相对较好。
双抗药物已展现出比单抗联用疗法、CAR-T和小分子药更好的疗效,甚至在现有疗法治疗失败或产生耐药的患者中也出现有效的应答。随着技术的进步和临床试验的推进,双抗药物有望填补现有疗法在部分适应症上的缺陷,成为未来重要的临床治疗选择。